Primero, permítanme especificar que no soy un especialista en células madre. Por lo tanto, responderé esta pregunta desde un punto de vista general de desarrollo de medicamentos y atención médica.
El campo de la investigación con células madre aún está en pañales. Ya sea que considere las células madre embrionarias (células ES) o las células madre pluripotentes inducidas (iPS), o las células madre adultas, la mayoría de las actividades en el campo aún se encuentran en la etapa de descubrimiento fundamental.
Las preocupaciones técnicas y éticas siguen siendo los mayores obstáculos para traducir estos descubrimientos en terapias reales. Más allá del obvio dilema ético de posiblemente usar células ES para terapia humana, el hecho básico de que la fuente (es decir, embriones no implantados en etapa temprana) de estas células sea limitada hace que una posible aplicación terapéutica amplia sea poco probable. Además, el posible uso de células ES también estaría limitado por el mecanismo de rechazo de tejidos: un proceso inmune natural que evolucionó para eliminar organismos extraños del cuerpo (nota: este último puede no aplicarse a posibles aplicaciones de células ES en el Sistema Nervioso Central ) Por lo tanto, el verdadero valor de las células ES probablemente permanecerá en el área de descubrimiento fundamental donde estas células servirán como referencias biológicas para el desarrollo de células iPS.
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Las células madre pluripotentes inducidas representan, en mi opinión, la oportunidad más prometedora para el desarrollo de terapias reales ampliamente aplicables. Sin embargo, esta área de investigación con células madre ni siquiera está en su primera década y queda mucho por resolver antes de que se puedan desarrollar terapias reales. Las células iPS son células adultas reprogramadas molecularmente para volver a un estado similar al de una célula ES. Este proceso abre la puerta a la reparación de tejidos dañados utilizando las propias células del paciente sin riesgo de rechazo. Sin embargo, revertir una célula adulta a un estado indiferenciado menos maduro se parece mucho al proceso espontáneo natural que ocurre en el desarrollo del cáncer. Por lo tanto, comprender y desarrollar medios para controlar el crecimiento de las células iPS después de la implantación es un problema importante que debe resolverse antes de pasar a las aplicaciones terapéuticas; exponer a futuros pacientes a un riesgo irrazonable de cáncer no es éticamente aceptable.
Suponiendo que se puedan abordar estos obstáculos técnicos y éticos, ¿qué podemos esperar de la investigación con células madre? En mi opinión, el trasplante / reemplazo de órganos será la primera área de aplicación terapéutica. La actual escasez de corazón, pulmón e hígado adecuados disponibles para trasplante ha resultado en un período de espera extremadamente largo durante el cual muere una porción significativa de receptores potenciales. La posibilidad de llenar este vacío con los órganos derivados de células iPS constituiría un gran avance médico. Teniendo en cuenta que la ciencia del crecimiento de un órgano funcional a partir de células iPS apenas ha dado su primer paso y considerando el largo proceso de aprobación regulatoria para nuevas terapias, tal aplicación de células madre solo puede convertirse en una realidad en 20 a 30 años a partir de ahora. Finalmente, incluso si la terapia de órganos basada en células iPS está aprobada para su uso en humanos, el costo de este procedimiento finalmente decidirá si está ampliamente disponible.