¿Se ha utilizado CRISPR en humanos?

Si. China ya está haciendo pruebas en humanos con técnicas CRISPR, y también es el primer país en usar la técnica en embriones humanos.

La edición de embriones provoca un debate épico

Un equipo de científicos chinos inyectó 86 embriones no viables con CRISPR / Cas9, junto con otras moléculas diseñadas para agregar ADN nuevo. Luego, los investigadores esperaron 48 horas, momento en el cual los embriones habrían crecido a aproximadamente ocho células cada uno. De los 71 embriones que sobrevivieron, 54 fueron probados genéticamente. Esto reveló que solo 28 fueron empalmados con éxito, y que solo 4 de ellos contenían el material genético diseñado para reparar los cortes. “Por eso nos detuvimos”, dice Huang. “Todavía pensamos que es demasiado inmaduro”.

Aunque estas pruebas se detuvieron en este punto, otros equipos siguen adelante con más intentos.

Sin embargo, el uso real de la edición de genes CRISPR / cas9 en humanos vivos se produjo recientemente por primera vez.

Científicos chinos realizarán el primer ensayo CRISPR de edición genética en humanos

Científicos chinos serán pioneros en el primer ensayo CRISPR humano

Crispr: científicos chinos serán pioneros en ensayos de edición de genes en humanos

El verano pasado, otro equipo de científicos chinos, oncólogos del Hospital West China de la Universidad de Sichuan en Chengdu, inyectó a las personas con cáncer de pulmón células modificadas utilizando la técnica de edición de genes CRISPR-Cas9.

El ensayo chino incluyó pacientes con cáncer de pulmón metastásico de células no pequeñas que no respondieron a ningún otro tratamiento. El equipo extrajo células inmunes llamadas células T de la sangre de los pacientes inscritos, y luego utilizó la tecnología CRISPR / cas9 para eliminar un gen en las células que codifica una proteína llamada PD-1. Esta proteína actúa como un control de la capacidad de la célula para lanzar una respuesta inmune, para evitar que ataque las células sanas; sin embargo, es esperanzador que eliminar estas “restricciones” sea más beneficioso que perjudicial, siendo el cáncer el objetivo principal.

Los Estados Unidos están a punto de hacer sus propios ensayos en humanos utilizando las técnicas CRISPR / cas9 para el tratamiento del cáncer.

Sí, se ha usado una vez que yo sepa (fuente).

“Los investigadores eliminaron las células inmunes de la sangre del receptor y luego deshabilitaron un gen en ellas usando CRISPR-Cas9 , que combina una enzima de corte de ADN con una guía molecular que puede programarse para decirle a la enzima con precisión dónde cortar. El gen desactivado codifica la proteína PD-1, que normalmente frena la respuesta inmune de una célula: los cánceres aprovechan esa función para proliferar.

El equipo de Lu luego cultivó las células editadas, aumentando su número, y las inyectó nuevamente en el paciente, que tiene cáncer de pulmón metastásico de células no pequeñas. La esperanza es que, sin PD-1, las células editadas atacarán y vencerán al cáncer.

Y estoy bastante seguro de que continuaron con este tratamiento basado en los resultados aparentemente prometedores de estudios anteriores (fuente 1, fuente 2). Me gustaría ver a otro equipo intentar replicar los datos de estos documentos. Parece que un equipo ya tiene, lo cual es una buena noticia (fuente). Para obtener más documentos relacionados con esto, solo visite esta búsqueda de Google Académico.

La ingeniería del genoma es una herramienta poderosa para una amplia gama de aplicaciones en investigación biomédica y medicina.

El uso de tecnologías de ingeniería del genoma basadas en CRISPR aumentará nuestro conocimiento de los procesos de la enfermedad y su tratamiento en el futuro cercano.

La tecnología se había utilizado para inactivar funcionalmente genes en líneas y células celulares humanas, para estudiar Candida albicans, para modificar levaduras utilizadas para producir biocombustibles y para modificar genéticamente cepas de cultivos.