Si tenemos que editar un gen en un adulto, ¿tenemos que editar ese gen en cada célula del cuerpo?

No necesariamente. Ocurre que hoy en día en Nueva York (10/6/2017) hay un artículo sobre la edición de genes para curar la adrenoleucodistrofia cerebral (ALD). Esta edición no edita todas las celdas del cuerpo. Solo edita células en la médula ósea. En primer lugar, la terapia génica detiene una enfermedad cerebral fatal

La ALD comienza en niños alrededor de los 7 años y es fatal la mayor parte del tiempo. Conduce a la desmielinización y la neurodegeneración. Según tengo entendido, utilizaron una forma desactivada de VIH. Puede insertar genes en células humanas. Colocan una forma normal del gen ALD en el VIH. Pusieron eso en la médula ósea del niño. Durante un año, algunos de estos migran al cerebro como células madre que se convierten en células gliales normales en el cerebro. Esto detiene el deterioro de las neuronas en el cerebro. Lo hicieron por 17 niños. Dos años después, 15 tienen una función normal. De los otros dos, uno tiene dos años en el proceso de la enfermedad y murió. El otro se retiró del estudio para someterse a un trasplante de médula ósea y murió. Terapia génica de células madre hematopoyéticas para la adrenoleucodistrofia cerebral – NEJM

Depende de lo que haga ese gen, en gran medida.

No todos sus genes en cada célula están activos en un punto. A pesar de tener todo su genoma, las células en su intestino solo usan genes que son necesarios para la función digestiva, por ejemplo.

A pesar de esto, si se necesita un gen para una función particular como la digestión, aún necesitaría editar genes en bastantes células para ver un cambio en la función. Aquí es donde entran las capas de virus. Los virus son increíblemente buenos para insertar ADN o ARN en las células que usan las células directamente o alteran el ADN en su interior. Al usar virus alterados e insertar genes editados en lugar de genes virales, se pueden alterar muchas más células que por otros medios.

Esa es la idea de todos modos. En la práctica, la terapia génica que utiliza este método ha tenido resultados mixtos. A medida que se realice más investigación, quizás se encontrarán métodos más confiables.

Depende: si desea corregir un problema en un gen que solo se expresa en, por ejemplo, el corazón, entonces no necesitaría editar el gen en las células que no estaban localizadas en el corazón. En la práctica, por supuesto, no es necesariamente tan fácil enfocarse en los órganos específicamente, aunque eso puede cambiar con el tiempo (y tal vez ya lo haya hecho; realmente no he estado al día con la literatura sobre eso). También hay genes que tienen variantes de expresión alternativas, y puede ser que modificarlos puede tener consecuencias no deseadas. ¡Este no es realmente mi campo, y no estoy seguro de los detalles involucrados!

Creo que el gen que desea cambiar tiene que estar en la parte de los cromosomas que se usan en esa célula. Una célula cerebral no usa los genes en un cromosoma que produce enzimas digestivas. Así que solo por un individuo que no esté involucrado con las generaciones futuras puede