Si se puede cambiar el ADN humano, ¿por qué no podemos curar cosas como FOP? (FOP es un trastorno raro del tejido conectivo)

Esto es principalmente un problema con la escala, aunque una vez que se resuelva el problema de escala, es probable que aún haya otras complicaciones:

Podemos cambiar el ADN humano con bastante facilidad (de hecho, lo hacemos accidentalmente cuando nos exponemos a carcinógenos); Aún mejor, podemos hacer cambios específicos con un grado bastante alto de precisión en el laboratorio. Sin embargo, cuando hacemos esto, solo lo hacemos en unas pocas celdas a la vez y esas celdas son fácilmente accesibles en una placa de Petri.

Un ser humano, una vez que tiene la edad suficiente para ser diagnosticado con la mayoría de las afecciones, tiene miles de millones de células, cada una con su propia copia defectuosa del gen y la mayoría enterrada de manera inaccesible en el medio del cuerpo. Para acceder a cada célula, y mucho menos crear las microcondiciones para cambiar el ADN de cada célula, es imposible en este punto.

Porque cuando el cuerpo se ha formado y usted sabe que el individuo tiene la enfermedad, es demasiado tarde para reparar el gen defectuoso en todas las células del cuerpo que necesitan el gen fijo.

Dichas enfermedades pueden prevenirse mediante pruebas genéticas prenatales y el aborto selectivo.

Si los científicos pueden encontrar formas de administrar células con ADN reparado a las células del cuerpo que necesitan la solución, entonces es posible curar algunas enfermedades mediante este enfoque de terapia génica. Pero esto no es posible en todas las situaciones: depende de la enfermedad y de los tejidos que afecte. Las células sanguíneas, las células de la retina son buenas candidatas. Tejidos conectivos, probablemente no son buenos candidatos.

Cambiar todo el ADN humano in situ en un organismo desarrollado es difícil por falta de un mecanismo de entrega confiable que llegue a todas las células. En el caso específico de FOP, int podría ser posible encontrar un mecanismo de entrega localizado inyectando directamente en los tejidos, pero sería muy difícil.

Para algo como FOP, su mejor opción sería intervenir antes de la concepción. Eso está técnicamente dentro del ámbito de la posibilidad hoy (no es que la detección e intervención genética se realice en una escala donde probablemente se detecte).