Desde un punto de vista oficial, Neovasculgen ha sido aprobado en Rusia para la enfermedad arterial periférica aterosclerótica y Glybera ha sido aprobado en Europa para la deficiencia de lipoproteína lipasa. Glybera tiene un precio de $ 1.0 millón de dólares por tratamiento y solo se ha usado una vez comercialmente. En general, se considera que no es rentable y UniQure ha decidido recientemente retirar el medicamento del mercado. [1]
Strimvelis de GSK está aprobado en Europa para ADA-SCID. Eso actualmente cuesta alrededor de $ 665,000 pero puede requerir múltiples tratamientos. [2]
El ensayo más seguido es el ensayo NORTHSTAR-2 Estudio que evalúa la eficacia y la seguridad del medicamento LentiGlobin® BB305 en sujetos con talasemia β dependiente de la transfusión. El estudio ha generado resultados interesantes hasta ahora, pero actualmente no hay una línea de tiempo para la presentación.
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La terapia génica está aquí. Sin embargo, todavía hay muchas preguntas sobre si realmente funciona o no y si vale la pena.
Notas al pie
[1] UniQure a Yank es pionera en terapia génica del mercado en Europa | Xconomy
[2] GSK firma una garantía de devolución de dinero en $ 665K Strimvelis, abriendo un camino para el precio de la terapia génica
