Las funciones son para reemplazar genes que no funcionan para genes que funcionan.
Hay enfermedades que son causas porque la persona tiene un gen mutado que hace que ese gen deje de funcionar, por lo que la persona tiene cierta enfermedad (enfermedad genética). Entonces, con la terapia génica, la idea es reemplazar ese gen por un buen gen, por lo que el gen comienza a funcionar y la persona se cura.
La terapia génica es un campo de la ciencia que actualmente está tratando de desarrollar una técnica capaz de hacer lo que acabo de mencionar, porque hay muchos factores a considerar para que una técnica de terapia génica funcione.
- ¿Dónde se encuentra el ADN circular?
- ¿Por qué los mutágenos pueden causar problemas cuando hay enzimas reparadoras de ADN?
- ¿Cómo funciona el silenciamiento cromosómico?
- Cuando la célula se ha estancado, la bifurcación de la replicación del ADN, ¿qué punto de control debe activarse predominantemente?
- ¿Cómo puede un lentivirus transferir un gen, cuando su propio genoma es un ARN?
Principalmente, el primer tipo de enfermedad genética que la terapia génica podrá tratar son las enfermedades monogénicas, que son enfermedades causadas por la mutación de un solo gen, por ejemplo: fibrosis quística, fenilcetonuria y ataxia de Friedrich.
Luego, podrá tratar enfermedades causadas por la mutación de múltiples genes (enfermedades multigénicas).
