Este artículo describe el uso de un vector lentiviral para administrar una endonucleasa CRISPR / cas9 diseñada para atacar una secuencia de ADN específica dentro del genoma de la célula huésped para remediar una enfermedad genética. El ARN viral se libera dentro de la célula y la célula lo traduce para producir la endonucleasa cas9 que contiene una secuencia de ARN guía complementaria a la secuencia de ADN del gen objetivo. La endonucleasa digiere el ADN alrededor de la secuencia objetivo y proporciona la plantilla para que la célula complete los nucleótidos faltantes. De esta manera, un lentivirus puede usarse para editar o reemplazar un gen in situ .
Fuente:
Ott de Bruin, Lisa M., Stefano Volpi y Kiran Musunuru. “Nuevas herramientas de edición del genoma para modelar y corregir las inmunodeficiencias primarias”. Frontiers in Immunology 6 (2015): 250. PMC . Web. 20 de diciembre de 2015.
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Editar: espero poder proporcionar información adicional sobre cómo funcionan los virus que será útil. Los virus típicamente tienen dos partes, un genoma de ácido nucleico (ss / dsRNA o ss / dsDNA) y una cápside proteica. Dentro de la célula de una bacteria, por ejemplo, cuando los virus se ensamblan durante la etapa lítica, es posible que los fragmentos citoplásmicos de ADN o ARN encuentren su camino dentro de la cápsida. Una vez que el virus se libera de la célula, viaja a otro huésped, ingresa y libera su genoma junto con el fragmento de ADN / ARN polizón. Así es como ocurre la transducción viral en la naturaleza.
Si un virus tiene ARN, no creo que sea posible incorporar ADN en su genoma. Dado que el ADN y el ARN pueden funcionar como plantillas mutuas entre sí, y dado que contienen esencialmente la misma información, aunque en un formato ligeramente diferente, no es problema para la naturaleza o los científicos insertar una secuencia en un genoma, pero debe estar en el formato “apropiado” “, es decir, ácido nucleico. El ARN se unirá al ADN, sin embargo, el ARN se degrada más rápido que el ADN, por lo que el ARN de unión al ADN suele ser de naturaleza transitoria, como los cebadores de ARN durante la replicación.
Piense en el genoma viral como una molécula o moléculas altamente dinámicas que flotan dentro de su cápside. Esto es esencialmente lo que es un genoma en todos los dominios de la vida. Son muy fluidos, se transforman constantemente, crecen, se encogen, se recombinan, se cortan y se vuelven a unir, se descomponen y se vuelven a sintetizar. Podemos tender a pensar en ellos como estáticos, pero esto es incorrecto. ¡Son muy dinámicos, bastante inestables y hacen cosas increíbles! Espero que esto haya sido útil, buena pregunta.
