No creo que la mayoría de la gente crea que un solo ensayo constituye una prueba de nada. Un juicio simplemente proporciona evidencia. La calidad de esa evidencia depende de algunos factores:
- El poder estadístico del ensayo : si una de cada cien personas en una población dada tiene un resultado negativo que estamos interesados en reducir una vez al año, tendremos que observar a miles de personas de esa población durante varios años. para ver cualquier tipo de separación significativa entre los grupos experimentales y de control. Poder estadístico insuficiente significa que los resultados de un ensayo son sospechosos
- Reproducibilidad entre sitios : hay una razón por la cual el estándar de oro para los ensayos clínicos es multisitio, por lo general, incluso en regiones dispares del mundo. Debemos asegurarnos de que todo lo que observemos no sea un artefacto de un centro de tratamiento en particular y que no sea generalizable para la población en general.
- Brazos bien equilibrados: el proceso de aleatorización para un ensayo debe demostrar el equilibrio en todas las enfermedades relevantes y los factores demográficos entre los brazos de tratamiento para minimizar la posibilidad de que uno de esos factores, y no la intervención que estamos viendo, sea responsable de las diferencias visto entre grupos de tratamiento
- Comparadores significativos : si el estándar de atención en un estado de enfermedad es el medicamento X y su ensayo muestra que su medicamento experimental es simplemente mejor que el placebo, usted ha respondido una pregunta (¿Es este medicamento mejor que nada?) Pero no es particularmente relevante (¿Es este medicamento mejor de lo que ya estamos haciendo para los pacientes?). Esto es más una cuestión de interpretación que de diseño, pero muchos presionarían sobre la interpretación de los resultados de ensayos clínicos que realmente no se han demostrado debido a esto
- Cegamiento adecuado : esto cae dentro de la rúbrica general del diseño del estudio, pero un ensayo abierto conlleva una credibilidad significativamente menor que un ensayo doble ciego. Todas las partes quieren que un ensayo tenga éxito (investigadores, patrocinadores, pacientes, sus familias, etc.) y un diseño abierto solo pide un efecto placebo
- Fuente de financiación : generalmente soy un gran defensor de la industria farmacéutica, pero me equivocaría si ignorara el hecho de que los ensayos patrocinados por compañías farmacéuticas tienen más probabilidades de mostrar un resultado deseado que los ensayos patrocinados por partes neutrales. No creo que los investigadores del ensayo estén sentados en salas llenas de humo que planean cómo manipular los resultados del ensayo, pero sí creo que hay cientos de formas involuntarias e inconscientes de que podemos sesgar ligeramente el resultado de un ensayo en una dirección. Entonces, aunque no creo que la fuente de financiamiento de un juicio sea motivo para descartar sus resultados, un ensayo confirmatorio con mecanismos de financiamiento alternativos otorga credibilidad adicional a los hallazgos
Un ensayo bien realizado hará todo lo posible para minimizar el impacto de todos esos factores que hacen que su resultado pueda considerarse una evidencia sólida por sí sola, sin requerir un estudio confirmatorio. Vale la pena señalar que para la mayoría de las indicaciones, la FDA requiere demostrar eficacia en al menos dos ensayos de fase III antes de la aprobación (aunque existen algunas excepciones) para que el organismo regulador al menos normalmente no vea un solo ensayo como prueba. Algunos ensayos, en virtud de lo que están tratando de medir (estudios de resultados, particularmente en estados de enfermedad que pueden tardar mucho tiempo en desarrollarse, como la enfermedad cardiovascular o la enfermedad de Alzheimer) son menos factibles de realizar estudios confirmatorios, y la logística debe ser tomado en cuenta antes de refutar esos estudios hasta que se vean múltiples resultados, para que los pacientes no sufran innecesariamente cuando haya terapias efectivas disponibles para tratarlos porque sus médicos son demasiado escépticos.
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