¿Podemos usar CRISPR / Cas9 también para corregir enfermedades mitocondriales? ¿Existen otras herramientas de edición del genoma que funcionan en las mitocondrias?

En realidad, creo que las iteraciones actuales podrían NO funcionar en las mitocondrias. Los huesos desnudos CRISPR / Cas9 se basan en la introducción de una ruptura bicatenaria en el ADN cromosómico y luego permiten que las vías de reparación endógenas ‘llenen’ la brecha utilizando la información correspondiente del otro cromosoma.

Esto podría potencialmente romperse en ese

1. Si bien las mitocondrias tienen múltiples copias de su ADN, todo es DUPLICADO. A diferencia del núcleo, que contiene el cromosoma que obtuvo de su madre y el de su padre, las mitocondrias solo tienen la versión que obtuvo de su madre. Por lo tanto, no habría una versión ‘buena’ para usar como fuente de reparación.
2. No estoy seguro de si la recombinación homóloga, el proceso de “copia”, es tan activo, por lo que incluso si hiciste el corte e incluso si había una fuente con la que “arreglar”, nadie podría deber la reparación
3. Tienes que poner toda esa maquinaria en la mitocondria; esto podría hacerse, pero si todavía está en buen estado de funcionamiento es otra cuestión

Dicho todo esto, HAY expansiones exóticas de CRISPR / Cas9 que amplían sus capacidades; por ejemplo, una versión cambia ACTIVAMENTE la secuencia objetivo a la deseada; no se basa en la información “buena” existente del otro cromosoma:

Edición programable de una base objetivo en ADN genómico sin escisión de ADN bicatenario

¡Todo llegará algún día!