Has descubierto la razón por la cual la ingeniería genética no se realiza con organismos adultos, en su mayor parte. Es extremadamente difícil, posiblemente imposible, hacer que cada célula haga lo que quiere. Lo que se hace es editar embriones, gametos y cigotos, cuando hay tan pocas células que tal cosa sea factible. Otro enfoque que se está tomando ahora es editar las células que podemos eliminar y volver a insertar (como las células inmunes con leucemia [1]). Otro enfoque es aceptar que solo un pequeño porcentaje se modificará con éxito.
Con el último ejemplo, señalaré la terapia génica en la hemofilia [2]. Algunas cosas ayudan con este proceso. Una es que no se necesita una eficiencia de coagulación 100% normal. Incluso alcanzar un 30% es suficiente para mejorar en gran medida la calidad de vida. Otra es que el gen que se usa en este caso es hiperactivo, más de 700 veces más activo que un factor de coagulación normal. Esto ayuda a aumentar la eficiencia de la respuesta de coagulación, a pesar de que solo unas pocas células pueden secretar el factor.
Notas al pie
- ¿Por qué los gemelos idénticos son tan interesantes?
- ¿Puedes tener genes que no codifiquen nada? ¿Todos los genes codifican algún tipo de proteína o molécula de ácido nucleico?
- ¿La disforia de género es genética, epigenética o tiene influencia ambiental?
- ¿De qué mamífero difiere el Homo sapiens en el ADN?
- Mi haplogrupo es L1, ¿eso me convierte en un dravidiano?
[1] La edición genética ha salvado la vida de dos niños con leucemia
[2] Parece que Spark Therapeutics acaba de curar la hemofilia B