Bruce Patterson dio una excelente respuesta holística a su pregunta. Nuestro control sobre los procesos biológicos a escala celular es bajo. La respuesta de Bruce Patterson a ¿Qué podría salir mal con el uso de CRISPR / Cas9 mediado por adenovirus para corregir un defecto monogénico en un ser humano? Simultáneamente, la terapéutica para humanos requiere una tasa de fracaso muy baja. Esto significa que hay una gran brecha entre lo que podemos hacer en una prueba y lo que será práctico y seguro en el hospital.
Detalles específicos:
Aquí en realidad está combinando dos procesos diferentes, transfecciones a través de adenovirus (terapia génica) y CRISPR. Ambas son tecnologías de vanguardia que tienen grandes problemas que aún deben resolverse.
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- La terapia génica se ha desarrollado como una terapia terapéutica grave durante más de 20 años. Si bien tiene un enorme potencial para la transfección a escala, todavía existen peligros muy reales * como desencadenar respuestas inmunes masivas o recombinación con adenovirus de tipo salvaje que pueden ser fatales para el paciente.
Estamos comenzando a hacer que esta tecnología funcione: el mes pasado, la terapia génica fue aprobada por la FDA por primera vez (¿Ha llegado finalmente la era de la terapia génica?). Pero debido a la naturaleza de cómo los procesos especiales tienen que adaptarse a cada enfermedad específica, no estamos cerca de poder tomar algo que funcione y usarlo en un caso de uso completamente diferente.
- CRISPR se creó mucho más recientemente que las técnicas de terapia génica. Solo estamos rascando la superficie en términos de entender cómo funciona en las células eucariotas. Es increíblemente poderoso y, por eso, puede ser increíblemente peligroso ya que potencialmente puede causar mutaciones no deseadas (la edición de genes CRISPR puede causar cientos de mutaciones no deseadas – Columbia University Medical Center).
Para ser claros, estoy muy entusiasmado con el potencial de estas técnicas. Pero combinar estas tecnologías tal como existen en este momento tiene una alta probabilidad de causar un gran daño. Las mutaciones semialeatorias que tienen lugar en todo el cuerpo son una receta para el cáncer y quién sabe qué otras enfermedades y se debe tener mucho cuidado para reducir ese riesgo en un grado razonable incluso antes de probarlo en un humano.
Fuentes:
* ¿Es segura la terapia génica?
http://www.nature.com/nmeth/jour…
