La terapia génica ex vivo se realiza fuera del cuerpo del paciente. Las células objetivo se eliminan del paciente; se realizan modificaciones genéticas terapéuticas a las células; y las células genéticamente modificadas se implantan nuevamente en la persona. La forma en que las células de interés se cosechan e implantan en la persona, naturalmente, depende de la terapia en sí.
Para un ejemplo concreto, considere el primer ensayo CRISPR humano. Primero, se extrajeron células T del paciente. Posteriormente, las células se modificaron utilizando CRISPR para derribar PD-1. Como analogía, PD-1 es un pedal de freno para que las células inmunes ataquen tumores. Las células modificadas se cultivaron a un mayor número y, finalmente, se inyectaron en el paciente. [1]
Notas al pie
- ¿Cuál es el valor de la investigación en genética humana?
- ¿Cómo definen los cromosomas tu género?
- ¿Cómo podemos compartir el 98% de nuestro ADN con un chimpancé pero solo la mitad con un padre? Obviamente, el porcentaje de ADN compartido se mide de manera diferente en estos dos casos, pero ¿alguien podría explicar cómo?
- ¿Qué es el proyecto del genoma humano?
- ¿Necesito saber química para ser genetista?
[1] Edición de genes CRISPR probada en una persona por primera vez
