Los ensayos clínicos son probablemente la mejor forma que tenemos actualmente en este momento para determinar si un medicamento o intervención médica es efectiva para hacer lo que creemos que debería hacer.
Son buenos por varias razones:
- Crean un ambiente controlado . Debido a que no es ético alojar a personas en un laboratorio durante meses o años para ver si su experimento funciona, creamos configuraciones de prueba en las que podemos controlar tantas variables como sea posible sobre la población de pacientes, y luego darles la intervención. Todavía están típicamente viviendo sus vidas, comiendo diferentes alimentos, estando en diferentes entornos, pero al menos tenemos alguna medida de control para tratar de reducir la aleatoriedad y el error experimental.
- Usualmente usan puntos finales estandarizados . ¿Quiere saber si su medicamento es bueno para tratar enfermedades del corazón? Probablemente hay 300 cosas diferentes que podría medir que podrían dar una pista de lo que es. Pero no es útil si cada medicamento está analizando cosas diferentes cuando llega el momento de recetar. Por lo tanto, los ensayos clínicos ofrecen una oportunidad para estandarizar los puntos finales y el registro de datos, de modo que sea un campo de juego (algo) nivelado en términos de averiguar qué medicamentos son apropiados para qué pacientes
- Son análisis prospectivos . Lo que quiero decir es que, antes de hacer el experimento, dicen: “Estas son las pocas preguntas que queremos responder”. Esto es realmente importante debido a un concepto llamado p-hacking. Típicamente, un análisis estadístico da lo que se llama un “valor p” para determinar si un efecto dado es ruido estadísticamente significativo o aleatorio. Literalmente significa el porcentaje de probabilidad de rechazar la hipótesis nula. Por lo general, (de manera imperfecta) se traduce como “la probabilidad de que estos resultados sean reales y no debidos al azar”. Pero si el valor de corte para estadística significativa es p <0.05 (lo cual es común), lo que significa que está diciendo que solo hay un 5% de posibilidades de que los resultados se deban al azar, eso significa que hay una probabilidad de 1 en 20 de que sus resultados son espurios El hackeo P ocurre cuando observas 20 medidas diferentes retrospectivamente y seleccionas las que son estadísticamente significativas. Si observa 20 medidas diferentes, es probable que 1 tenga una probabilidad <5% de ser debido a una probabilidad aleatoria, incluso si no hay ningún efecto. Por lo tanto, tener un análisis prospectivo lo obliga a decir "estas son las únicas medidas que analizaremos y determinaremos si son significativas, incluso si surgen otros datos interesantes".
- Jerarquía estadística de análisis . Esto es más una adición al punto 3, pero dado que Quora no permite subbulletas, lo que esto significa es que no solo tiene que determinar qué medidas mirar antes de que comience el ensayo, sino también el orden en que se analizarán. . Entonces, por ejemplo, supongamos que está observando una enfermedad cardíaca, y su punto final primario es MACE de 3 puntos (eventos cardíacos adversos mayores). Esto es bastante estándar, es una medida compuesta que incluye ataques cardíacos, derrames cerebrales y muertes debido a enfermedades cardiovasculares. causas Los puntos finales secundarios incluyen análisis específicos para cada uno de esos componentes. La jerarquía estadística de la prueba generalmente dice que tiene que mostrar un efecto estadísticamente significativo general en su punto final compuesto primario antes de poder comenzar a separarlo y observar los subcomponentes. Entonces, por ejemplo, si su medicamento redujo significativamente la posibilidad de sufrir un ataque cardíaco, pero aumentó estadísticamente la probabilidad de sufrir un derrame cerebral, su punto final primario no mejoraría, y no podría simplemente terminar la prueba y decir que su medicamento es ideal para reducir el riesgo de un ataque al corazón.
Así que incluí la advertencia de que los ensayos clínicos son probablemente la mejor manera de ver las intervenciones médicas en humanos porque la alternativa es lo que se llama análisis de evidencia del mundo real. Estos son análisis post hoc de datos de pacientes fuera de un entorno de prueba que se están volviendo más populares. Las ventajas que tienen sobre los ensayos clínicos tradicionales es que son mucho más baratos de hacer (por lo general solo implican revisar las bases de datos de registros médicos), por lo que pueden observar a muchos más pacientes y descubrir efectos potencialmente mucho más pequeños, y también observan qué sucede en un entorno de práctica clínica del mundo real, que es menos artificial que lo que se ve en los ensayos clínicos. Por supuesto, no tienen las ventajas anteriores de los ensayos clínicos, por lo que hay algunas limitaciones integradas, pero predigo que a medida que los registros médicos electrónicos se vuelvan más comunes y estandarizados, y las técnicas analíticas mejoren, este tipo de análisis del mundo real se volverá más Común y útil.
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Entonces, para responder a la pregunta: si aceptamos que un mejor conocimiento y una mejor atención al paciente son “bienes mayores” (que creo que la mayoría de las personas no discutirían), entonces sí, los ensayos clínicos les sirven en general. Hay muchas maneras en que los ensayos clínicos pueden ser “controlados” para tratar de sesgar los resultados a favor de un resultado particular (que es un tema lo suficientemente amplio como para debatir que merece su propia respuesta) que puede manchar la percepción general de los ensayos clínicos, pero en general son algo bueno.
