¿Cuáles son sus expectativas para Crispr / Cas9?

Personalmente, tengo grandes expectativas para CRISPR / Cas9, la herramienta de edición de genes que se utiliza con éxito, en algunos laboratorios, para modificar embriones humanos viables.

Aunque controvertido en algunas comunidades religiosas y científicas,

Estoy entusiasmado con los avances en la edición de genes desde el punto de vista de cómo esta herramienta revolucionaria de edición de genes puede eventualmente editar enfermedades hereditarias.

Diagrama de CRISPR / Cas9 de James atmos (Trabajo propio) [CC BY-SA 3.0 (Creative Commons – Attribution-ShareAlike 3.0 Unported – CC BY-SA 3.0) o GFDL (Licencia de documentación libre de GNU)], a través de Wikimedia Commons

CRISPR / Cas9 podría erradicar las enfermedades genéticas para siempre

Algunas de las enfermedades que eventualmente pueden ser completamente borradas por la edición de genes incluyen, pero no se limitan a:

enfermedades del corazón como la miocardiopatía hipertrófica (MCH) o deformaciones de valor hereditario similares, que prematuramente le quitaron la vida a mi querido esposo fallecido.

Otras enfermedades horribles como la enfermedad de Huntington y Tay-Sachs pueden eventualmente ser eliminadas de la vida de los futuros humanos.

También existe la esperanza de que pueda editarse (BRCA1 y 2) que se sabe que aumentan el riesgo de cáncer de seno.

También se han logrado grandes avances en el trabajo de edición de genes en enfermedades relacionadas con el VIH.

Los avances en la edición de genes son emocionantes y controvertidos

Los avances en la edición de genes que se descubrieron por primera vez en 1990, se han estado moviendo rápidamente con científicos en laboratorios de todo el mundo haciendo grandes avances.

Erradicar la enfermedad de la pérdida del cabello

Como alguien que tiene un interés continuo en los estudios de cabello y pérdida de cabello, la edición de genes podría finalmente eliminar los genes para la calvicie de patrón masculino (MPB) o formas similares de alopecia para siempre.

Las preocupaciones sobre adelgazamiento o pérdida de cabello podrían ser cosa del pasado con la edición de genes.

Eliminación de la obesidad

La edición de genes también podría, cuando se realiza desde el punto de vista de erradicar enfermedades como la diabetes, potencialmente eliminar o minimizar la aparición de obesidad en humanos.

¿Qué tan emocionante sería eso?

Modificación de embriones humanos vivos en verano de 2017

Según lo informado por los medios de comunicación, en el verano de 2017, los investigadores de la Universidad de Ciencias y Ciencias de Oregón en los Estados Unidos lograron modificar con éxito los embriones humanos viables, que se mantuvieron vivos solo unos días mientras se evitaban los efectos involuntarios, algo que ha afectado a otros investigadores.

El equipo reparó con éxito una mutación eliminando un gen que causa la enfermedad de un embrión. La reparación, como se informó en agosto de 2017, Nature, corrigió una afección cardíaca hereditaria, transmitida por el padre del embrión, el donante de esperma largo del estudio.

“Este método de corrección del gen embrionario, si se demuestra que es seguro, puede usarse potencialmente para prevenir la transmisión de enfermedades genéticas a las generaciones futuras”, según la coautora del estudio, Paula Amato.

Implantar un embrión de ingeniería genética

Los científicos que trabajan con la edición de genes esperan comenzar ensayos clínicos en los que implantarían embriones que fueron editados con éxito en una mujer humana.

El embrión editado genéticamente se estudiaría a medida que creciera y con suerte sobreviviera hasta el nacimiento a término.

La idea de implantar un embrión genéticamente modificado en una mujer con la esperanza de producir un bebé diseñado podría encontrar resistencia por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA).

Si la FDA retrasa o bloquea el objetivo de los ensayos en humanos, los investigadores de Oregon Heath and Science University han prometido realizar ensayos en humanos en el extranjero en entornos científicos más liberales.

China está haciendo progresos similares con la edición de genes y los ensayos Crispr / Cas9.

La Universidad de Salud y Ciencia de Oregón, dirigida por Shoukhrat Mitalipov, logró superar los problemas con una mutación.

El equipo esperaba que su uso de CRISPR introduciría una “plantilla” para guiar el ADN para reparar el gen defectuoso.

En cambio, el embrión reemplazó el gen malo dirigido con un gen saludable de la madre, una conclusión que ha sido criticada por un grupo de científicos prominentes. Cuestionaron el mecanismo involucrado en la reparación de la mutación.

En la edición tradicional de genes CRISPR-Cas9, una secuencia de ARN guía (verde) ayuda a la proteína Cas9 (púrpura) a cortar el ADN en el lugar correcto.

Los científicos pueden bloquear el progreso de la edición de genes

La Academia Nacional de Ciencias y la Academia Nacional de Medicina han advertido sobre la edición de la línea germinal, en la que los cambios genéticos se transmiten a las generaciones futuras. Sostienen que solo debe ocurrir donde no hay un tratamiento de “alternativa razonable”.

Abogan enérgicamente contra la edición de los genes de los embriones por cualquier motivo que no sea para tratar o prevenir enfermedades o discapacidades, y señalan la fertilización in vitro como un medio para eliminar los embriones problemáticos y reemplazarlos por uno sano sin la necesidad de editar genes.

Grupos religiosos y otros grupos de académicos han expresado su preocupación por la edición de genes.

Ahora que se han producido algunos avances importantes con CRISPR / Cas9, será interesante ver cómo se utilizan los nuevos hallazgos para extender tanto la cantidad como la calidad de la vida humana en este planeta.

También puede desencadenar algunas feroces batallas en varias áreas, que recién comienzan a burbujear hacia la superficie.

Si la tecnología se puede utilizar para el bien de los humanos, puede ser otro paso para una vida más larga.

Alimentos más saludables, erradicación de peligros que amenazan la vida y más

Aunque muchos científicos están muy entusiasmados con los avances médicos que CRISPR / Cas9 ofrece, la investigación se está utilizando en una serie de otras áreas que mejorarían la vida humana de otras maneras.

Se está estudiando el desarrollo de alimentos más saludables, la recuperación de especies extintas e incluso la erradicación de insectos u otras enfermedades que amenazan la vida.

Esfuerzos menos que nobles

Si la edición de genes se utiliza para otros objetivos menos que nobles, con el tiempo podría resultar problemática, si no catastrófica para la raza humana como la conocemos ahora.

En Canadá, editar genes que pueden transmitirse a las generaciones futuras es un delito penal con una pena máxima de diez años en prisión.

Un cambio de vida importante

Por mi parte, estaré observando de cerca el desarrollo de la edición de genes.

¿Qué piensas sobre este gran cambio de juego para el futuro de la raza humana?

Los mejores deseos para todos.

Es un cambio de juego completo, en mi opinión. Su facilidad de uso y su versatilidad son calles delante de sus precursores (ZFN y TALEN), y mucho menos ideas anteriores. Además, en los últimos meses su fidelidad (evitación de efectos fuera del objetivo) se ha mejorado considerablemente. Todavía queda por ver qué tan bien funciona como tecnología de terapia génica somática, pero la Fundación de Investigación SENS está trabajando sobre la base de que funcionará bien, y estamos desarrollando tecnología complementaria para permitir la inserción de alta penetración de grandes cargas en un sitio específico creado previamente utilizando CRISPR.

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