Realmente depende de lo que quieras decir con “prometedor”. Desde el punto de vista de la biología básica, queda mucho por aprender sobre los microARN y cómo regulan los procesos celulares. Desde el punto de vista del desarrollo clínico en objetivos terapéuticos (u objetivos terapéuticos), esta es claramente un área de investigación candente. Teniendo en cuenta que la mejora o la interrupción de las funciones de microARN es una vía completamente nueva en el desarrollo farmacéutico, ciertamente hay muchas promesas. Muchas empresas de biotecnología se centran en esta estrategia para atacar diversas enfermedades, incluidos los trastornos inflamatorios y neoplásicos. Por supuesto, una advertencia importante es que el suministro de medicamentos será un problema, ya que las moléculas de ARN se degradan fácilmente. Además, existe una larga historia de conceptos “candentes” que no producen resultados clínicos (por ejemplo, terapia génica). En conclusión, existe una promesa significativa desde un punto de vista de investigación básica y traslacional. Solo el tiempo dirá si los microARN pueden aprovecharse como tratamientos.
¿Qué tan prometedora es la investigación de microARN?
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La investigación de MicroRNA es bastante prometedora y ya ha demostrado ser fructífera. Hay importantes descubrimientos recientes de su papel en los fundamentos de la biología eucariota. Por ejemplo, gran parte de lo que anteriormente se denominaba “ADN basura”, como muchas de las cinco regiones principales no traducidas de ARN mensajero transcrito (5 ‘UTR de ARNm), se ha convertido en microARN que realiza interacciones reguladoras con el genoma y aspectos funcionales de las decisiones de empalme intrón / exón.
En mi opinión, la investigación en miRNA es extremadamente prometedora con respecto al tratamiento de una variedad de enfermedades, principalmente cáncer y hepatitis C.
PERO supongo que si hubieras preguntado lo mismo sobre la investigación con células madre hace 15 años, habrías recibido predicciones que se asemejan a una utopía médica; sin embargo, esta área ha fallado PARCIALMENTE (O al menos el dogma central de la simple diferenciación y regeneración)
Los microARN son candidatos prometedores a los medicamentos por varias razones: 1. Permite una modulación genética extremadamente específica con poca toxicidad 2. Una vez que se establece la plataforma de su entidad, puede reorganizar los nucleótidos para usarlos en condiciones ilimitadas.
Un ejemplo: la compañía danesa de biotecnología Santaris se encuentra actualmente en muy prometedores ensayos de fase 2b utilizando anti-miR-122 para tratar la hepatitis C. Su anti-miR-122 sintético será sin duda el tratamiento de hepatitis C más seguro y eficiente disponible (si aprobado..)
No estoy involucrado de ninguna manera con esta compañía, pero solo los estoy usando como ejemplo porque, hasta donde yo sé, están más avanzados en el desarrollo clínico de un medicamento basado en miRNA.
Si desea saber más sobre miRNA en general, puedo recomendar la sección de introducción de este artículo, que es de acceso abierto.
Una revisión sistemática de MicroRNA en Glioblastom … [Mol Neurobiol. 2012]
Los microARN (miARN) son ARN no codificantes naturales de 18-25 nt que regulan la estabilidad o la eficiencia traduccional de los ARNm diana. Numerosos estudios sugieren que el silenciamiento mediado por miRNA puede desempeñar un papel importante en el desarrollo y la enfermedad, lo que implica que los miRNA pueden servir como biomarcadores valiosos para los enfoques de diagnóstico.
Para más información, puede ver en MicroRNA – Creative Biogene.
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