Biotecnología: ¿Qué modificaciones químicas se realizan a las terapias basadas en ARN para que las células NO las degraden?


El ARN “desnudo” / no modificado es problemático por una variedad de razones. Son muy inestables, ya que están degradados por las nucleasas de tipo ARNasa A del suero y eliminados por el sistema renal. También pueden ser tóxicos debido a la saturación de la maquinaria celular, la estimulación de la respuesta inmune o los efectos fuera del objetivo.

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Los enfoques preliminares para proteger el ARN surgieron de las técnicas de transfección del ADN: mecánico (permeabilizando la célula para aumentar la absorción), químico (entregando a través del transportador, por ejemplo, nanopartículas, albúmina, liposoma) y biológico (entregando el ARN en, por ejemplo, un virus). Los objetivos principales suelen ser (1) proteger la carga útil y (2) entregarla a un sitio o celda específicos.

Con los avances en nanotecnología, hay una ENORME cantidad de estrategias que involucran portadores de ARN. ¡Lea este artículo para ver algunas tablas exhaustivas de diversas estrategias! Una revisión de nanoportadores para la entrega de ARN interferente pequeño.