¿Qué es la terapia génica?

La terapia génica es una técnica experimental que utiliza genes para tratar o prevenir enfermedades. En el futuro, esta técnica puede permitir a los médicos tratar un trastorno insertando un gen en las células de un paciente en lugar de usar medicamentos o cirugía. Los investigadores están probando varios enfoques para la terapia génica, que incluyen

  1. Reemplazar un gen mutado que causa la enfermedad con una copia saludable del gen.
  2. Inactivar, o “noquear”, un gen mutado que funciona incorrectamente.
  3. Introducir un nuevo gen en el cuerpo para ayudar a combatir una enfermedad.

Aunque la terapia génica es una opción de tratamiento prometedora para una serie de enfermedades (incluidos los trastornos hereditarios, algunos tipos de cáncer y ciertas infecciones virales), la técnica sigue siendo riesgosa y aún está en estudio para garantizar que sea segura y efectiva. Actualmente, la terapia génica solo se está probando para el tratamiento de enfermedades que no tienen otras curas.

Terapia de genes

-Como su nombre lo indica, la terapia génica es una forma de procedimiento de tratamiento … pero en lugar de medicamentos o cirugía, los “genes” (segmentos de ADN) se usan para tratar enfermedades.

-Las proteínas juegan un papel vital en cualquier estructura y función celular, y cualquier mutación en ellas afecta la estructura y la homeostasis en las células que causan enfermedades. Como todos sabemos, la producción y secreción de proteínas en nuestras células están controladas por genes. Si podemos corregir el gen ‘culpable’ (eliminándolo y reemplazándolo por uno genético sano), puede obtener proteínas ‘útiles y normales’ … tratando la causa y reduciendo el síntoma.

-Hay dos tipos de terapia génica somática y terapia génica gremline.


Los virus son uno de los vectores más populares en la terapia génica. Todos los virus se unen a sus anfitriones e introducen su material genético en la célula huésped como parte de su ciclo de replicación. Por lo tanto, esto se ha reconocido como una estrategia plausible para la terapia génica, mediante la eliminación del ADN viral y el uso del virus como vehículo para administrar el ADN terapéutico.

Fuente – Genes como drogas: ¿Qué es la terapia génica?

La terapia génica intenta tratar enfermedades mediante la introducción de nuevos genes en las células de un paciente para reemplazar los genes faltantes o que funcionan mal. La terapia génica como concepto existe desde la década de 1970, siguiendo el desarrollo de la terapia de ADN recombinante. Se realizó por primera vez con éxito en 1990 y, como tal, todavía hoy se considera una forma experimental de tecnología médica.

Mire este documento PDF que explica exactamente qué es la terapia génica y cómo funciona. Genes como drogas