Es poco probable que las tecnologías CRISPR actuales puedan hacer esto porque:
1) La entrega es un factor limitante, necesitaría obtener los genes para Cas9, el ARNg y el ADN del donante en todas las células. La mayoría de las terapias genéticas dependen del suministro viral y, que yo sepa, ninguna de estas tecnologías es capaz de entregar el ADN terapéutico a cerca del 100% de las células.
2) Las tecnologías CRISPR actuales dependen principalmente de la recombinación homóloga para llevar el ADN del donante al sitio objetivo correcto después de que la nucleasa Cas9 corta el ADN. Este proceso no es 100% eficiente. Las eficiencias más altas que he visto actualmente son del 60% utilizando un nuevo método desarrollado en Berkeley para mejorar drásticamente la eficiencia de recombinación, pero esto proporciona una eficiencia de solo el 60% de las células que recibieron el ADN del donante y la maquinaria CRISPR.
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Esta es la razón por la cual actualmente la mayoría de las empresas que trabajan en terapias genéticas (incluidas las que usan CRISPR) persiguen enfermedades que requieren que solo se repare un porcentaje de células para ver un beneficio.
Ahora, ¿serán estos problemas siempre un problema? No necesariamente, las personas están trabajando para resolver tanto el problema de entrega como el problema de eficiencia de reparación CRISPR. Es posible que encontremos trucos que obtendrán eficiencias mucho más altas, aunque dudo que alguna vez lleguen al 100%, pero es posible que se acerque lo suficiente como para que sea funcionalmente efectiva todas las células.
