Los genes son las unidades físicas y funcionales básicas de los hereditarios y son las secuencias específicas de bases que se transportan en los cromosomas que codifican la instrucción, aseguran la formación de proteínas. La deficiencia o los trastornos de los genes en las células conducen a los trastornos genéticos resueltos con el respetado tratamiento de las terapias génicas. Los diferentes tipos de virus utilizados como vectores de terapia génica son retrovirus, adenovirus, virus adenoasociados, virus del herpes simple.
Genes suicidas
El objetivo de la terapia génica suicida es habilitar, selectivamente, la célula transfectada para
transforma un profármaco en un metabolito tóxico, lo que resulta en la muerte celular. El gen suicida más ampliamente descrito es el gen de la timidina quinasa del virus del herpes simple (HSV-tk). HSV-tk puede fosforilar ganciclovir, que es un sustrato pobre para las timidina quinasas de mamíferos. El ganciclovir puede, por lo tanto, transformarse en trifosfato de ganciclovir que es citotóxico para la célula transfectada, lo que resulta en la muerte celular. Esta muerte celular también puede afectar a las células vecinas que no expresan HSV-tk. Este fenómeno se denomina efecto espectador local, ya que
opuesto a un efecto de espectador que se puede observar en sitios tumorales distantes, no transducidos. Este efecto de espectador distante involucra el sistema inmune.
Esta fotografía es de un adenovirus. Los investigadores suelen utilizar los virus para administrar el gen correcto a las células. Los virus depositan su propio material genético en las células huésped para instruir a esas células para que produzcan más virus. En la terapia génica, el ADN del gen deseado se inserta en el material genético del virus. El virus está diseñado para que no pueda reproducirse , pero entrega su nuevo material genético que contiene el ADN deseado.
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Los investigadores de la terapia génica investigaron otras formas además de los virus para administrar el gen correcto a las células. Las moléculas grasas conocidas como liposomas también se pueden usar como canmicropipetas, a veces llamadas ” pistolas de genes ” para insertar físicamente genes en las células. 
Una niña de cuatro años llamada Ashanti De’Silva se convirtió en la primera paciente de terapia génica el 14 de septiembre de 1990 en el NIH Clinical Center. Tiene deficiencia de adenosina desaminasa (ADA), una enfermedad genética que la deja indefensa contra las infecciones. Le tomaron glóbulos blancos y se les insertaron los genes normales para producir adenosina desaminasa. Las células corregidas fueron reinyectadas en ella. El Dr. W. French Anderson ayudó a desarrollar este ensayo clínico histórico cuando trabajó en el Instituto Nacional del Corazón, los Pulmones y la Sangre.
