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La mayoría de las terapias génicas se llevaron a cabo mediante la introducción de un gen exógeno por virus, para tratar enfermedades que se originan por la pérdida génica de la función. Tecnologías como TALEN o ZFN permiten a las personas eliminar un gen en las terapias genéticas. La terapia génica ZFN fue llevada a cabo por UPENN. En este ensayo, eliminaron CCR5 de las células T, que es un receptor de VIH. Consulte https://clinicaltrials.gov/ct2/s…
La invención de Crispr / Cas9 hace que sea más fácil eliminar un gen en las terapias genéticas.
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En noviembre de 2016, se lanzó el primer ensayo clínico de la terapia génica Crispr / Cas9 en Sichuan, China. You Lu, el científico líder, también médico, usó Crispr / Cas9 para eliminar el gen PD-1 en las células T para aumentar la respuesta inmune. Por favor, consulte http://www.nature.com/news/crisp…
Es interesante notar que la primera terapia génica Crispr / Cas9 propuesta y aprobada fue en realidad en los Estados Unidos, realizada por UPENN en junio. Por favor, consulte http://www.sciencemag.org/news/2…
Lo mismo entre estos dos ensayos clínicos Crispr / Cas9 es que ambos implican la eliminación del gen PD-1 de la célula T utilizando la tecnología Crispr / Cas9 de alta eficiencia.
Por cierto, también se están realizando investigaciones que apuntan a curar enfermedades mediante la edición precisa de genes (por ejemplo, corregir mutaciones puntuales de la β-globina en la enfermedad de células falciformes). No estoy seguro de si hay o habrá ensayos clínicos.
