El sistema CRISPR / Cas9 es un sistema notable que nos permite hacer una edición genética precisa que restringiría. CRISPR / Cas9 es diferente del sistema Zinc Finger Nuclease (ZFN) o TALEN, ya que CRISPR / Cas9 puede apuntar virtualmente a cualquier área siempre que tenga la secuencia que desea apuntar.
Sin embargo, “precisa” en biología significa en un grado muy alto y con un pequeño grado de error. Esto no es tolerable en los ensayos. Como se señaló, los errores en la edición de genes pueden causar cáncer e incluso la muerte. En el contexto de la pregunta, creo que está solicitando realizar la edición genética en los propios pacientes. Esto es extremadamente difícil debido a la entrega. Debe asegurarse de realizar entregas a cada célula del cuerpo y a cada célula para someterse a una edición genética perfecta. Eso es algo que solo puede ser un sueño. Las probabilidades de que algo salga mal son altas.
Sin embargo, en el contexto de la edición, digamos un tipo de células inmunes y luego las vuelven a infundir en el paciente, eso podría funcionar porque la edición de genes se realizó en el laboratorio, un entorno altamente controlado. Las células editadas se validaron antes de la reinfusión. Aun así, el organismo regulador tardó bastante en aprobar este método. Por lo tanto, se trata más de que la seguridad del paciente sea la mayor preocupación cuando se aplica CRISPR / Cas9 para terapia. Científicos chinos serán pioneros en el primer ensayo CRISPR humano
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