¿Es más fácil alterar el ADN mitocondrial a través de la terapia génica que el ADN nuclear?

En su pregunta, mencionó que “¿es más fácil?” ¿con qué se hace la comparación?

Una búsqueda rápida reveló que efectivamente hay personas trabajando en la edición de genes del ADN de las mitocondrias para resolver o curar enfermedades mitocondriales debido a los efectos genéticos. El sistema CRISPR / Cas9 se está empleando para cortar y reemplazar el gen defectuoso.

Otro método reciente es la terapia de reemplazo de genes mitocondriales (MRT). Este documento plantea un buen punto en el que hay problemas éticos involucrados en el MRT debido a que el receptor del MRT obtiene un material genético del donante [1]. Esto es bastante complejo ya que el ADN mitocondrial se transmite a la descendencia, únicamente de madre a descendencia, ya que las mitocondrias presentes en el huevo para alimentar el huevo y el cigoto proviene de la madre. El padre realmente solo proporciona la otra mitad del ADN. Por lo tanto, habría grandes problemas éticos para MRT.

Dicho esto, también preveería que MRT podría ser el camino a seguir si el ADN mitocondrial está bastante dañado o si se trata de una eliminación del ADN a gran escala, que el sistema CRISPR no puede reparar.

Aunque no estoy familiarizado con este campo, solo puedo imaginar que hay mucha más complejidad en el suministro de CRISPR a las mitocondrias, ya que es un objetivo mucho más pequeño en comparación con el núcleo.

Notas al pie

[1] https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc…

Dónde estamos ahora es simplemente aterrador.

Cita –

Para hacerlo, modificaron CRISPR para que apunte a una sola base. La herramienta de edición fue capaz de reorganizar los átomos en una A para que, en cambio, se pareciera a una G, engañando a las células para que fijaran la otra cadena de ADN para completar el cambio. Como resultado, un par de bases AT se convirtió en uno de GC. La técnica esencialmente reescribe los errores en el código genético en lugar de cortar y reemplazar fragmentos enteros de ADN.

CRISPR 2.0 está aquí, y es mucho más preciso