¡Si! La terapia génica es un campo emergente en la medicina. Es difícil pero también muy poderoso.
Cambiar la información genética en un adulto es difícil porque el mismo cambio debe hacerse en muchas y muchas células. Imagínese parado en una biblioteca llena de copias del mismo libro. Si desea introducir un párrafo adicional en el libro, no es suficiente cambiar solo un libro. La mayoría de las personas que revisan el libro aún leerán el texto original. Hubiera sido fácil agregar el párrafo cuando el libro todavía era un manuscrito, pero desde entonces se ha copiado una y otra vez. La ingeniería genética con embriones intenta cambiar el manuscrito. La terapia génica para adultos tiene que trabajar con toda la biblioteca de células existentes. ¡Esto es difícil, pero los científicos han descubierto algunas formas de hacerlo!
Una forma de alterar el ADN adulto es mediante el uso de un vector viral. Los virus en la naturaleza infectan a las personas insertando su material genético en las células huésped. El material genético secuestra la célula huésped para producir más virus, y esos virus luego infectan más células. Los retrovirus como el VIH van un paso más allá e incorporan su material genético en el ADN de la célula huésped, lo que les permite pasar el tiempo en el genoma de esa célula, y cuando esa célula se replica, aparece el virus. En la terapia génica, se extrae la parte virulenta del virus. Luego se inserta el gen terapéutico y el virus infecta las células con él.
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Otra forma en que se puede alterar el ADN adulto es sacando las propias células del paciente de su cuerpo, cultivándolas en una placa de Petri y modificándolas genéticamente, y luego volviendo a colocar esas células en el cuerpo de la persona. La mayoría de las células son difíciles de extraer de una persona sin dañarlas, pero esto se puede hacer con las células inmunes de una persona. Por ejemplo, las células inmunes pueden tomarse de la sangre de un paciente y recibir instrucciones de ADN que lo dirijan a atacar las células cancerosas. Luego, estas células se cultivan en grandes cantidades y se infunden nuevamente en el paciente.
Finalmente, CRISPR-Cas9 es una nueva tecnología de edición genómica muy publicitada. Este método utiliza una secuencia corta de ARN para guiar una molécula de corte de ADN a un lugar específico en el genoma. Se puede usar para buscar y destruir genes dañinos, y tal vez incluso insertar nuevo ADN para corregir errores. El beneficio es que CRISPR-Cas9 puede trabajar directamente en el genoma en el lugar natural donde se encuentra el gen. También es muy eficiente, y tal vez podría hacerse tan efectivo que podría alcanzar suficientes células en un cuerpo adulto para tener un efecto terapéutico. Sin embargo, esto se encuentra en etapas muy tempranas y hay muchos obstáculos que superar antes de que alguien se cure con CRISPR.
Existen varios obstáculos para la terapia génica. El propio sistema inmunitario del paciente puede reaccionar violentamente a las nuevas incorporaciones, que ve como intrusos. Algunas veces el vector viral infectará al huésped. ¡Todavía se están realizando investigaciones para tratar de hacer que la terapia génica sea más segura y más efectiva en el tratamiento de enfermedades!
