Dado que ningún fármaco ingresa a los ensayos clínicos en humanos sin tener éxito primero en modelos animales, el número de falsos positivos es simplemente la tasa de fracaso en los ensayos clínicos. Esta tasa es bastante conocida, y escribí sobre esto aquí: la respuesta de Drew Smith a ¿Cómo se puede estimar la probabilidad de que un medicamento pase los ensayos clínicos?
En general, aproximadamente el 16% de las nuevas entidades farmacéuticas que comienzan los ensayos clínicos son finalmente aprobadas, por lo que la tasa de fracaso es del 84%.
Podemos revelar esto un poco más. Alrededor de un tercio de los nuevos medicamentos fracasan en la Fase I, que se centran en la seguridad y la búsqueda de dosis. Esto sugiere que los modelos animales son representantes razonables para la toxicología y la farmacología, ya que 2 / 3ds de nuevas entidades progresan de la Fase I a la Fase II. Pero aproximadamente el 80% de los medicamentos que pasan la Fase I fallan en las Fases II y III, que se centran más en la eficacia (aunque ciertamente pueden surgir nuevos problemas de seguridad).
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En general, parece que los modelos animales son bastante buenos para pharm / tox y bastante malos como indicadores de eficacia.
Actualización: leí mal esta pregunta y respondí su complemento. Lo dejaré arriba porque creo que tiene algún valor. La pregunta real, ¿cuántos fármacos candidatos fallan en los animales pero hubieran funcionado en los humanos? Es probablemente imposible de responder. Los candidatos a fármacos que fracasan en animales nunca progresan a ensayos en humanos.
Las excepciones a esta regla pueden venir cuando se validan nuevos modelos animales. Es lógico que los investigadores puedan probar medicamentos aprobados en el nuevo modelo animal para evaluar su poder predictivo. Este tipo de estudios nos daría una idea de la frecuencia con la que los medicamentos que se sabe que son efectivos en humanos no muestran eficacia en animales. No puedo encontrar fácilmente tales estudios, y sospecho que el sesgo de positividad está funcionando aquí: si un modelo no muestra una eficacia congruente en animales y humanos, es probable que sea abandonado y la investigación nunca se publique. Y ni siquiera está claro que tal validación retrospectiva sea típica. Un editorial reciente sobre principios de validación para modelos animales [1] no discute explícitamente las pruebas retrospectivas. En el mejor de los casos, tales estudios podrían estar bajo el título de predictividad en su sistema de puntuación propuesto:
También miré algunos artículos que discuten el desarrollo de modelos de xenoinjerto derivados del paciente [2] [3], uno de los modelos animales más nuevos e importantes, pero no encontré ninguna mención de ninguna prueba de eficacia retrospectiva. Tal vez una excavación más profunda desenterraría tales estudios, pero parecen ser raros, o tal vez simplemente inéditos.
Notas al pie
[1] http://www.sciencedirect.com/sci…
[2] http://www.nature.com/nrclinonc/…
[3] Xenoinjertos de tumor derivado del paciente: transformación de muestras clínicas en modelos de ratón
