Usted está hablando, por ejemplo, de editar el gen HBB que causa la talasemia. Supongo que solo está editando el gen en las células madre hematopoyéticas (HSC), ya que son las que producen las células sanguíneas.
O tal vez alterar los genes que causan el síndrome de QT largo en el corazón. Presumiblemente, esto implicaría cambiar solo los genes en las células del corazón.
Para fines de discusión, tendremos que suponer que realmente podemos hacer esto. A partir de ahora, no podemos. Con la posible excepción de los HSC.
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Editar esos genes en esas células particulares no causaría cambios en otros órganos, debido a los genes . Es decir, los genes no van a salir de las células del corazón y, por ejemplo, a las células del cerebro. Incluso si lo hicieran, el cerebro no expresa esos genes, por lo que no habría ningún efecto en el cerebro. Del mismo modo, son los genes de hemoglobina los que se ven afectados en la talasemia. Ninguna célula de ningún otro órgano expresa los genes de la hemoglobina. Entonces, incluso si el gen HBB alterado saliera de los HSC y entrara, por ejemplo, en las células intestinales, no habría cambios.
Sin embargo, mejorar la función de un órgano en particular podría tener efectos deseables en otros órganos. Tomemos el síndrome de QT largo. LQTS causa latidos irregulares del corazón. Esto interrumpe el flujo de sangre a varios órganos. La gente se desmaya. O, si los latidos irregulares duran lo suficiente, la persona puede morir porque no hay suficiente flujo sanguíneo a órganos vitales como el cerebro o los pulmones. Por lo tanto, prevenir el LQTS editando los genes responsables en las células del corazón garantizaría la función normal de otros órganos.
La talasemia produce anemia: talasemia – Wikipedia La anemia tiene muchos efectos en la mayoría de los órganos debido a la falta de transporte de oxígeno. La talasemia también causa agrandamiento del bazo. Entonces, editar las HSC para dar una hemoglobina normal curaría la anemia. Habría un “cambio deseado” en el bazo, ya no se agrandaría. Pero todos esos efectos son secundarios para mejorar la función del sistema hematopoyético (sangre).
