¿Cuándo estará disponible comercialmente la edición de genes CRISPR para tratar enfermedades genéticas?

Dejando a un lado los argumentos morales y las postulaciones éticas, existe una demanda para tratar las enfermedades genéticas actualmente incurables. No necesito obtener una estadística para decirle que hay muchas personas en este mundo que tienen el dinero y la razón para invertir en tecnología que podría salvarlos a ellos o a quienes aman de tener que soportar y sufrir enfermedades como la fibrosis quística. , diabetes tipo I, cánceres, etc. Si hay una demanda masiva y un suministro bajo, ese suministro va a costar mucho y el dinero fluirá para satisfacer la demanda.

A medida que la tecnología CRISPR mejore con el tiempo, y por mejor quiero decir más seguro y más efectivo, habrá más políticas desarrolladas para controlar su uso. Me imagino que estas políticas ciertamente considerarán cómo este tipo de tecnología de edición de genes alterará el curso de la evolución humana, pero la vida puede ser egoísta cuando se trata de supervivencia y no somos una excepción a esto.

Técnicamente hablando, los mayores problemas con CRISPR probablemente tengan que ver con:

  • sus efectos fuera del objetivo (porque solo un fuera del objetivo puede lastimarte / matarte si está en el lugar equivocado en el momento equivocado de tu vida)
  • la patente de la tecnología (porque gran parte de ella es propiedad de Feng Zhang / MIT)
  • el suministro de este CRISPR terapéutico a las células objetivo (ya sea el suministro local / sistémico en adultos o la introducción en células madre embrionarias vivas)
  • y mucho más, como cualquier biofarmacéutico.

Dado que los ensayos clínicos pueden tomar hasta una década y que todavía necesitamos más tiempo para hacer que CRISPR sea una mejor terapia humana para cualquier enfermedad genética, yo personalmente estimaría al menos quince años más como mínimo. Pero ya sabes, al mismo tiempo, ni siquiera he considerado qué tan rápido China lo está usando como un agente terapéutico humano (y son relativamente rampantes en este esfuerzo). Honestamente, mira este artículo de Nature [1] .

La biotecnología, a medida que adopta más prácticas de ingeniería ( por ejemplo, biología sintética) mientras hablamos, probablemente tendrá grandes olas de innovación en este siglo. Estar emocionado 🙂

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Notas al pie

[1] Edición de genes CRISPR probada en una persona por primera vez

Las tres principales compañías estadounidenses en este espacio (Editas, CRISPR Therapeutics e Intellia) esperan lanzar ensayos clínicos este año o el próximo. Han elegido enfermedades con una genética simple y resultados claros, por lo que estos ensayos podrían realizarse muy rápidamente. Con resultados realmente sorprendentes de la Fase II, la aprobación acelerada podría ser una opción. Por lo tanto, la aprobación en 2–3 años, seguida de un lanzamiento comercial rápido, no es nuestra pregunta.

Por el contrario, algunos de estos ensayos pueden fallar. Los efectos adversos graves, como la muerte de pacientes, podrían retrasar en gran medida el progreso. Cualquier tropiezo de este tipo podría llevar fácilmente las primeras aprobaciones a una década o mucho más.

Así que preste atención a esos ensayos clínicos, y al desorden de patentes. También observe el progreso de las terapias genéticas no CRISPR: los éxitos allí podrían acelerar el interés en las terapias CRISPR (debido a las tecnologías de administración de genes compartidos), pero también apuntan hacia una mayor competencia por muchas indicaciones de enfermedades.

Ojalá nunca. La ciencia, potencialmente, ya está ayudando a los humanos a evadir la evolución, o superarla, o acelerarla o como quieran llamarlo, y en realidad no está ayudando. Crispr-Cas (cas9 no es la única proteína, solo una de las más comunes) es un gran sistema, pero aparte de tratar enfermedades horribles definitivamente no debe usarse, y es discutible en qué medida debe usarse para tratar enfermedades horribles .