Si lees los medios populares, ya ha revolucionado la ciencia y la salud humana. El problema es que en realidad es solo una herramienta de investigación. CRISPR solo puede “curar” ciertas enfermedades en seres humanos vivos. Todavía sufre el mismo problema exacto que todas las otras herramientas de edición del genoma anteriores (TALEN, ZNF y, en cierta medida, ARNi): es increíblemente difícil llevar la maquinaria que hace el trabajo (las proteínas gigantes y los ácidos nucleicos dirigidos) a las células Y tienen problemas significativos con efectos fuera del objetivo. Es por eso que la mayoría de las “curas” que escucha sobre estos días se realizan en las células sanguíneas o la médula ósea que se pueden extraer, editar y luego volver a colocar en el cuerpo después de la irradiación. Por lo tanto, un pequeño puñado de cánceres, trastornos sanguíneos o trastornos metabólicos pueden curarse con CRISPR. Aparte de eso, CRISPR se puede usar para crear organismos de diseño (tal vez bebés) porque por las razones descritas anteriormente es mucho más fácil editar las células fuera del cuerpo cuando hay muy pocas. En lugar de tratar de editar cada mutación en billones de células, solo necesita editarla en un puñado de ubicaciones y dejar que la división celular haga el trabajo de propagar la solución.
Entonces, ¿por qué todos están entusiasmados con CRISPR? ¡Porque es una herramienta de investigación genial y MUCHO más fácil de trabajar que diseñar TALEN o ZNF! CRISPR funciona sintetizando un ácido nucleico dirigido y transfectando el ADN que codifica el complejo CRISPR en células. Cualquier laboratorio con experiencia básica en cultivo de tejidos puede hacer que funcione después de una prueba y error. Me acercaría a cualquiera que diga que CRISPR va a revolucionar la salud humana con precaución y les pregunto si tienen algún interés financiero en su éxito. Muy pocas personas con conocimiento del estado actual de CRISPR especularán sobre escalas de tiempo irrelevantes. Esta tecnología está en su infancia y hay cosas realmente geniales para las que los científicos pueden usarla en el laboratorio para separar la biología y la genética. Cómo se aplicará ampliamente a la salud humana en el futuro es una suposición gigantesca.
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