La respuesta a esta pregunta es actualmente desconocida. Puedo recordar que ha habido un ensayo que ha tenido el potencial de replicar la terapia génica en todo el paciente, aunque hay más si amplía la definición de terapia génica para incluir virus oncolíticos, que tienen todos sus genes virales para la replicación. No es muy cierto la terapia génica.
El primer estudio utilizó un vector lentiviral para administrar genes anti-VIH en las células T de los pacientes. Cuando esas células T se infunden en el paciente, el VIH puede infectar las células T CD4 +. Las proteínas virales podrían, en teoría, movilizar el genoma lentiviral integrado del huésped, empacando los ARN en un nuevo virión de VIH. El VIH también es un lentivirus en sí mismo, y el vector se basó en el VIH. De esta manera, los nuevos viriones del VIH contendrían el transgen terapéutico y podrían extenderse alrededor del paciente, al tiempo que propagarían la resistencia anti-VIH a más células.
Por supuesto, el estudio fue demasiado pequeño y limitado para decir definitivamente si ocurrió alguna movilización de vectores. En cuanto a futuros estudios, supongo que la FDA no está demasiado interesada en tener más terapias replicativas en el corto plazo, ya que podría ser muy impredecible para el paciente. Enumeré algunos documentos a continuación que describen el concepto y los datos con más detalle.
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Movilización del vector lentivirus y propagación por el virus de la inmunodeficiencia humana.
Los vectores lentivirales defectuosos son traficados eficientemente por el VIH-1 e inhiben su replicación.
Modulación transcripcional sostenida mediada por vector lentiviral competente de movilización de la expresión del VIH-1.
Actualmente hay varios estudios en curso con virus oncolíticos, que tradicionalmente replican y lisan las células tumorales. Aquí destacaré una estrategia que no lo hace, que podría describirse como una estrategia más de terapia génica. En este producto, se usa un retrovirus murino para administrar un gen que puede activar un profármaco de quimioterapia. Se supone que la replicación del virus es específica de las células tumorales y puede continuar propagándose a través del tejido tumoral del huésped. Consulte más información aquí sobre el producto similar a la terapia génica replicante de Tocagen en ensayos clínicos.
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